医学前沿：基因编辑能否改变急性髓系白血病患者的生存现状

有家健康网 2025-04-03阅读量：8952

基因编辑技术或可通过精准靶向治疗、增强免疫细胞功能、修复基因突变、克服耐药问题、降低移植排斥反应等方面改变急性髓系白血病患者的生存现状。

1. 精准靶向治疗：急性髓系白血病存在多种基因突变，基因编辑技术能够精准识别并作用于这些突变基因，如针对FLT3、NPM1等基因突变，通过编辑特定基因序列，抑制癌细胞生长与增殖，实现精准治疗，提高治疗效果。

2. 增强免疫细胞功能：利用基因编辑技术可对患者自身的免疫细胞进行改造，如CAR - T细胞疗法，通过编辑T细胞基因，使其表达能够识别白血病细胞的嵌合抗原受体，增强T细胞对白血病细胞的杀伤能力，提升机体免疫系统对抗白血病的功效。

3. 修复基因突变：部分急性髓系白血病是由特定基因突变引发的，基因编辑技术有望修复这些突变基因，从根源上治疗疾病。例如，对于某些因抑癌基因失活导致的白血病，通过基因编辑使其恢复正常功能，阻止癌细胞的产生和发展。

4. 克服耐药问题：在白血病治疗过程中，癌细胞容易产生耐药性，导致治疗失败。基因编辑技术可以研究癌细胞耐药的机制，并通过编辑相关基因，使癌细胞重新对化疗药物敏感，如对多药耐药基因进行编辑，提高化疗药物的疗效。

5. 降低移植排斥反应：造血干细胞移植是治疗急性髓系白血病的重要方法，但移植后的排斥反应是一大难题。基因编辑技术可对供体干细胞进行基因改造，降低其免疫原性，减少移植排斥反应的发生，提高移植成功率。

6. 开发新型治疗药物：基于基因编辑技术，能够深入了解白血病的发病机制，为开发新型治疗药物提供靶点。研究人员可以通过编辑基因来筛选和验证潜在的药物作用靶点，加速新型抗癌药物的研发进程，如研发针对特定基因突变的小分子靶向药物，像米哚妥林、吉瑞替尼、阿扎胞苷等，这些药物在急性髓系白血病的治疗中展现出了一定的疗效，但具体使用需遵医嘱。

基因编辑技术在急性髓系白血病治疗中具有巨大的潜力，从精准靶向治疗到增强免疫细胞功能，从修复基因突变到克服耐药问题以及降低移植排斥反应等多方面，都可能为患者带来新的治疗希望，改变患者的生存现状。然而，基因编辑技术仍处于发展阶段，面临着伦理、技术等多方面的挑战，需要进一步的研究和探索。患者若有相关需求，应前往正规医院就诊，在专业医生的指导下进行治疗。