上海在视网膜病变诊疗领域汇聚了国内的专家资源，形成多层次协作网络。上海市人民医院眼科作为眼部疾病临床研究中心，由孙晓东领衔的团队在2025年5月率先完成全球首例视网膜色素变性创新细胞疗法（IGT001）临床给药，开创了视网膜退行性疾病治疗新路径。该疗法采用人源光感细胞视杆前置细胞（hRP）结合生物材料协同递送技术，通过玻璃体腔微创注射延缓视力退化进程，为不同基因型患者提供广谱治疗方案。而上海交通大学医学院附属新华医院赵培泉团队则在小儿视网膜疾病领域树立标杆，其建立的“中国小儿视网膜疾病诊疗规范”获评眼科学十大研究进展，尤其对早产儿视网膜病变和遗传性视网膜疾病的诊疗形成标准化体系。
这些专家团队依托先进的硬件平台开展高难度手术。上海和平眼科医院配备同步的微创玻璃体视网膜手术系统，年手术量超1500例，99实现日间手术模式。上海市眼病防治中心则拥有Retcam广域眼底成像、光相干断层扫描等设备，实现糖尿病黄斑水肿和视网膜静脉阻塞的精准干预。多中心临床数据显示，上海三甲医院复杂性视网膜脱离手术达92以上，糖尿病视网膜病变致盲率较十年前下降37，印证了技术创新对临床疗效的显著提升。
创新疗法与科研突破
细胞治疗领域的突破标志着上海步入视网膜疾病原创疗法研发前沿。IGT001疗法的核心创新在于其独特的细胞活性维持机制——生物材料支架可模拟视网膜微环境，延长移植细胞存活时间，临床前研究证实该疗法使rd10小鼠模型的视锥细胞提升60。该疗法由哈佛医学院孵化企业InGel Therapeutics与上海市一医院共同推进，其人体试验采用前瞻性剂量递增设计，为后续基因治疗与再生医学的融合奠定方法论基础。
人工智能与多组学技术的融合推动诊疗模式变革。上海交通大学盛斌团队联合市六医院开发的“DeepDR Plus”系统，基于20万例跨国多族裔队列数据，首创糖尿病视网膜病变进展时间模型。该系统通过Weibull混合分布算法解析眼底影像时序变化，5年内病变进展风险的准确率达91，较传统筛查效率提升40，相关成果发表于《Nature Medicine》。意大利都灵大学Massimo Porta教授评价该技术“解决了AI医疗的核心问题——识别特征”，《自然医学》主编更指出其“为实现精准医疗奠定基础”。目前该系统已在社区糖尿病管理中应用，使高危患者筛查间隔从12个月缩短至3-6个月，医疗成本降低52。
人工智能赋能早筛早诊
上海构建的“人工智能+三级网络”防控体系显著提升疾病早期发现率。上海市眼病防治中心牵头建立全球数字化屈光档案库，覆盖全市300万儿童青少年，通过“明眸APP”及智能腕表实时监测户外活动时长，使青少年高度近视并发症检出率下降28。在社区层面，部署AI眼底照相机的56家社区卫生中心年筛查量超50万人次，糖尿病视网膜病变检出灵敏度达96.2，实现“筛查-转诊-治疗”闭环管理。
技术创新持续优化诊疗路径。DeepDR Plus系统突破传统筛查的时间盲区，通过生存分析模型将病变进展转化为动态风险曲线，指导个体化随访方案。该系统对威胁视力病变（VTDR）的阴性值达99.8，使低风险患者随访间隔延长至18-24个月，医疗资源利用效率提升3倍。同步推进的还有上海市一医院“青光眼临床药师-医师联合门诊”，通过药学监护模型降低抗VEGF药物不良反应率42，体现跨界协作对治疗安全性的保障。
多层级诊疗网络建设
上海眼科专科机构与综合医院形成功能互补的协同网络。专科医院如上海市眼病防治中心聚焦疑难病诊疗，设立10个眼底病专病门诊，年完成微创玻璃体手术4000余例；综合医院如复旦大学附属中山医院眼科则发挥多学科优势，建立神经眼科及葡萄膜炎MDT团队，年处理全身疾病相关视网膜病变超800例。2024年启动的“长三角眼病防治专科联盟”更辐射26个城市，实现罕见视网膜病变病例的远程会诊和手术转诊。
分级诊疗体系通过标准化培训提升基层能力。新华医院作为上海市儿童视觉健康规范诊治中心，年培训基层验光师120名，制定《儿童青少年近视防控上海标准》等5项规范。上海市一医院则承担“一带一路”联合实验室建设项目，为印度、缅甸等提供糖尿病视网膜病变筛查技术输出，使筛查成本降低67。社区层面开展的“视觉健康智能管理中心”（VIMC）项目，使糖尿病视网膜病变随访率从51提升至89，印证体系化管理的有效性。
未来展望：从精准干预到全球协作
视网膜病变诊疗正迈入“细胞-基因-人工智能”融合的新纪元。随着IGT001等细胞疗法Ⅱ期临床试验启动，视网膜色素变性的治疗策略将从延缓病变进展转向功能性视力重建。孙晓东教授指出：“下一代疗法需突破细胞递送效率瓶颈，开发视网膜特异性靶向载体”。同步发展的基因编辑技术有望解决遗传性视网膜疾病根源缺陷，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院已建立RP基因治疗动物模型平台，为临床转化储备技术方案。
人工智能将驱动全球眼健康管理范式变革。基于DeepDR Plus系统的“精准筛查”模式被纳入世界卫生组织糖尿病并发症防控指南草案，未来需扩大验证人群多样性，尤其增加非洲、南美等地区的流行病学数据。上海市眼病防治中心何鲜桂团队提出“数字孪生眼”概念，通过多模态数据融合构建个体化虚拟视网膜模型，为治疗方案提供性仿真支持。正如防盲协会所强调，上海创建的“致盲性眼病防治融合体系”为发展中提供了可复制的技术样板，其经验已通过“一带一路”眼科医学联盟推广至17个。
上海眼科视网膜病变防治体系通过临床创新与公卫干预的双轮驱动，已形成覆盖“基础研究-技术转化-群体防控”的全链条生态。从赵培泉团队的小儿视网膜诊疗规范，到孙晓东领衔的全球首例细胞治疗；从盛斌教授的DeepDR Plus人工智能系统，到辐射300万人的屈光发育档案库，这些突破共同彰显上海在该领域的全球引领地位。未来需进一步深化多组学生物标志物研究、降低基因治疗成本、完善全球协作网络，让更多视网膜疾病患者重获光明视界。
