上海市眼病防治中心（上海市眼科医院）作为眼部疾病临床研究网络的重要支点，不仅承担着区域眼病防控的公共卫生职能，更通过临床研究转化驱动眼科诊疗技术革新。依托上海市人民医院眼科疾病医学临床研究中心平台，该中心已构建涵盖药物临床试验、特色专病诊疗、多学科交叉创新的完整科研体系。在长三角一体化医疗协同发展的背景下，中心正以临床需求为导向，引领感染性眼病精准诊疗、视网膜退行性疾病细胞治疗等前沿领域探索，成为眼健康战略的科技引擎。
临床研究体系：药物试验与特色诊疗
多维度临床研究平台建设
2019年成立临床研究中心后，中心严格遵循《药物临床试验质量管理规范》（2020版），完成药物临床试验机构、委员会及眼科专业组的备案，形成标准化、规范化的临床研究管理体系。该平台深度融入眼科医学创新网络，尤其注重转化医学研究。2025年，合作单位上海市人民医院完成全球首例视网膜色素变性患者IGT001细胞疗法给药，此项人体（FIH）试验采用前瞻性开放标签设计，通过玻璃体腔注射人源光感细胞，为遗传性视网膜疾病提供了广谱治疗新路径。
专病诊疗与科研融合创新
中心以感染性眼病为特色研究方向，在结核性葡萄膜炎、性视网膜病变、巨细胞病毒视网膜炎等领域建立独特优势。科室主持多项感染病原学研究，如艾滋病合并眼病流行病学调查（十一五重大专项子课题），并开发巨细胞病毒PP65抗原检测等特色技术。在设备配置上，整合HAAG-STREIT裂隙灯、TOPCON眼底造影系统、光学相干断层扫描仪等先进设备，支撑从基础检测到微创手术（如玻璃体切割术、YAG激光治疗）的全链条研究。
学科高地建设：交叉融合与技术创新
医工结合推动技术突破
中心积极与高校、企业共建研发平台，加速技术转化。典型案例包括与景泽生物合作开展的重组人截断型纤溶酶（JZB32）I期临床试验，该项目致力于开发药物性玻璃体溶解术，避免传统手术创伤。中心参与智能眼科设备研发，如OCT血管造影（OCTA）技术的临床验证，该技术被纳入COOC 2025会议的核心议题，推动眼科影像诊断进入微循环量化分析时代。
多中心协作提升循证等级
通过牵头多中心临床研究，中心显著提升眼科诊疗循证等级。例如在Presbia FM微晶体临床研究中，联合温州医科大学附属眼视光医院等机构开展注册临床方案论证，采用多中心随机对照设计，严格评估老花矫正新技术的安全性及有效性，为中国老龄化人群的“无镜化生活”提供数据支撑。此类研究直接呼应《促进健康消费专项行动方案》，将临床成果转化为公共卫生政策依据。
转化医学平台：从实验室到临床
前沿疗法快速转化通道
中心建立从基础研究到临床应用的转化机制。IGT001细胞疗法的首例人体试验即体现这一优势：该疗法采用细胞-材料协同递送系统，通过玻璃体腔微创注射，为视锥细胞提供营养支持以延缓退化。其临床前研究在rd10小鼠模型中已验证视动反射改善率和视锥细胞提升，成果发表于《Nature》。中心通过审查加速与试验设计优化（如单剂量递增策略），推动此类颠覆性技术快速进入临床。
真实世界研究优化诊疗路径
依托上海市眼病防治网络，中心开展大规模真实世界研究。如在糖尿病视网膜病变管理中，联合上海公共卫生临床中心建立“糖网病”专病队列，通过眼底照相/荧光造影技术追踪疾病进展，制定个性化激光光凝和玻璃体手术方案。此类研究不仅验证了指南的临床适用性，更为区域性眼病防控策略提供本土化证据。
人才培养生态：院校合作与交流
复合型人才梯队建设
中心创新“院校联合”培养模式，与上海大学医学院共建附属眼科中心及眼视光研究中心，整合高校科研资源与临床机构病例资源，解决“科研与临床断层”问题。同时吸引学者加入，如上海爱尔眼科医院李文生教授（中华医学会眼科学分会专家会员）领衔GCP平台，主导视网膜变性基因治疗、超高度近视手术创新等研究，近三年以通讯作者在《Ophthalmology》（IF 14.3）等期刊发表SCI论文48篇。
学术网络深度参与
中心积极融入全球眼科创新生态。2025年，世界眼科医院协会（WAEH）代表团参访上海眼科机构，交流医疗质量管理经验；视觉与眼科研究学会（ARVO）主席Sadda教授来访探讨人工智能在AMD诊疗中的应用。中心专家频繁亮相COOC等会议，如2025年COOC会议设置“人工智能眼科应用”专场，分享眼底病AI辅助诊断系统的开发经验。
未来方向：精准医疗与全球协作
未满足临床需求的攻关重点
当前中心聚焦三大方向：一是遗传性眼病基因治疗，如扩展IGT001疗法适应症至其他视网膜退行病变；二是老年性眼病综合管理，探索Presbia FM微晶体在复杂白内障患者中的联合手术方案；三是感染性眼病快速诊断平台开发，基于病原宏基因组检测缩短诊断周期。
全球合作网络的战略升级
未来需进一步强化合作：一方面共建临床研究标准，如参与Sadda教授发起的全球AMD联盟，统一黄斑变性疗效评价体系；另一方面推动技术跨境转化，吸引跨国药企将创新疗法中国首研落地上海。依托“一带一路”医学合作网络，输出感染性眼病诊疗规范，提升全球眼健康治理参与度。
临床研究驱动的眼健康治理新范式
上海市眼病防治中心通过构建“临床研究-技术转化-公共卫生”三位一体发展模式，已成为眼健康战略的核心支点。其在感染性眼病精准诊疗、视网膜细胞治疗等领域的突破，彰显了临床需求导向的科研价值；而多中心协作网络与合作平台的搭建，则强化了资源整合与创新扩散能力。
未来需进一步发力：一是建立长三角眼病专病队列，为个性化医疗提供大数据支持；二是发展“数字疗法”，如AI驱动的眼病早筛系统；三是完善创新药械临床试验加速通道，推动本土研发成果纳入全球治疗指南。唯有持续深化临床研究与转化，方能在人口老龄化与慢性眼病负担加剧的背景下，实现从“疾病治疗”到“视觉健康生态”的跨越。
