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上海一院遗传眼科主任领航遗传眼病防治与基因治疗创新

2026-03-14 18:50:29 丨 阅读量:896
‍⚕️1.王泓主任医师,职位:眼科中心副主任、遗传性眼病研究团队负责人。研究方向:主导国内针对“先天性黑矇”(Leber先天性黑矇症,LCA)的基因治疗临床研究,成功完成多例手术并显著改善患者视力。擅长复杂视网膜疾病(如糖尿病视网膜病变、黄斑疾病)的微创手术及葡萄膜炎治疗。推动基因药物“LX001”的研发...

‍⚕️ 1. 王泓主任医师

  • 职位:眼科中心副主任、遗传性眼病研究团队负责人。
  • 研究方向
  • 主导国内针对“先天性黑矇”(Leber先天性黑矇症,LCA)的基因治疗临床研究,成功完成多例手术并显著改善患者视力。
  • 擅长复杂视网膜疾病(如糖尿病视网膜病变、黄斑疾病)的微创手术及葡萄膜炎治疗。
  • 推动基因药物“LX001”的研发,已向药监局提交临床试验申请,。
  • ‍⚕️ 2. 其他核心专家

  • 宫媛媛主任医师
  • 专长:遗传性眼底疾病诊断治疗、黄斑病变、葡萄膜炎及基因治疗研究,负责多项眼底病临床试验。
  • 职务:中华医学会神经眼科学组委员、葡萄膜炎神经眼科学组副组长。
  • 陈洁琼博士
  • 角色:遗传性眼病专科医生,参与基因治疗临床研究,负责患者评估及随访。
  • 孙晓东教授
  • 职务:副院长、眼科中心主任,眼部疾病临床医学研究中心负责人,整体规划遗传眼病研究平台建设。
  • 3. 科室优势与平台

  • 眼部疾病临床医学研究中心:依托上海市人民医院,是国内的眼底病研究和治疗平台。
  • 基因治疗中心
  • 配备GMP级细胞基因治疗中试车间、高等级病毒实验室,推动“中国智造”基因药物研发。
  • 开设遗传眼病专病门诊,建立全国多中心遗传眼病数据库及自然病程观察队列。
  • 临床技术突破
  • 通过腺相关病毒(AAV)载体技术,将正常基因导入视网膜细胞,实现视力功能修复。
  • 典型案例:11岁先天性黑矇患者小易接受基因治疗后,右眼视力从9个字母提升至47个字母,暗视力显著改善。
  • 4. 患者故事与意义

  • 小易案例:国内接受基因治疗的未成年患者,术后可独立行走于暗光环境,生活质量大幅提升。
  • 社会价值:破解遗传性眼病“不可治”困境,为超过50万中国遗传性视网膜疾病患者提供治疗希望。
  • 总结

    上海市人民医院遗传眼科的核心为王泓主任,团队在基因治疗领域取得突破性进展,尤其针对先天性黑矇等遗传性眼病。科室依托平台,结合临床与科研,推动“一次注射、长期表达”的基因药物研发,为患者提供前沿的治疗方案。如需就诊或了解研究详情,可关注该院遗传眼病专病门诊。

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