上海市人民医院眼科中心（简称“市一眼科”）创立于1948年，作为眼部疾病临床医学研究中心挂靠单位，其年均门急诊量超47万人次，承接疑难危重病例占比超60。这里不仅是我国眼底病外科的发源地，更是国内实现“医、教、研、防”四位一体的眼科专科。在精准医疗时代，该中心通过眼内液检测、基因治疗、多模态诊断等技术，将眼科检查从传统的视力筛查推向分子层面的个体化诊疗，为患者构建全生命周期的眼健康守护体系。
微观世界的“破壁者”：眼内液精准检测
2024年，市一眼科成立眼部疾病临床医学研究中心眼内液检测中心，破解了血-眼屏障导致的诊断瓶颈。由于眼部微环境的特殊性，外周血指标难以反映眼内真实病变。该中心通过优化微量检测技术，仅需150微升房水或玻璃体液，即可完成70余项病原学、免疫学及肿瘤标志物检测，涵盖细菌、真菌、病毒、炎症因子等靶点。
在葡萄膜炎等疑难眼病诊疗中，这项技术成为“诊断金标准”。例如，通过检测房水中特异性抗体，可区分感染性与非感染性葡萄膜炎，避免误用导致病情恶化。目前中心已开设互联网门诊，将检测服务辐射华东地区，并逐步建立自身免疫性眼病、遗传性眼病的实验室诊断方案。检验医学中心通过标准化流程创新，形成眼内液采集、运送、检测的“市一模式”，为精准治疗提供底层支撑。
基因治疗：打破“不可治”眼病魔咒
针对遗传性视网膜疾病这一儿童致盲首因，孙晓东教授团队搭建了符合中国人群特点的基因治疗平台。2018年建立全国遗传性视网膜疾病分子诊断信息管理系统，2021年完成国内首例儿童先天性黑曚基因治疗。一名河南郑州的患儿接受视网膜射AAV载体药物治疗后，右眼视力从0.05提升至0.15，暗环境下行动能力显著改善。
该突破的核心在于“精准递送”——通过腺病毒载体将正常RPE65基因导入突变细胞，实现蛋白质持续表达。目前团队正将基因治疗拓展至老年性黄斑变性领域，依托自主研发的基因药物，试图解决传统抗VEGF疗法需反复注射的痛点。孙晓东强调：“中国眼科要从‘技术追随者’转变为‘标准制定者’”，其团队已启动多项基因治疗临床试验，填补国内自主研发空白。
儿童近视防控的“上海模式”
作为上海市眼病防治中心托管单位，市一眼科牵头构建儿童青少年近视分级防控网络。2024年数据显示，上海市6-18岁儿童近视率同比下降1.5个百分点，这得益于“低龄儿童近视监测与干预项目”的推进。该项目聚焦3-6岁近视前期儿童，提供半年一次的全面检查及用眼行为指导，通过远视储备消耗监测实现早干预。
技术创新同样赋能群体防控。中心联合香港理工大学开发的WHOeyes智能自测工具，可通过手机完成视力筛查并健康报告。傅扬副主任领衔的斜视与小儿眼科团队，则结合微创手术与屈光矫治，建立“检查-诊断-治疗-康复”闭环。多学科协作模式使市一眼科成为全国近视防控样板，其经验已被纳入WHO的SPECS 2030倡议实践框架。
创新技术驱动诊疗变革
在角膜病领域，张妍团队开发的BMP4温敏凝胶突破传统滴眼液生物利用率低的局限。该凝胶以泊洛沙姆-氧化海藻酸钠为载体，延长药物在眼表停留时间，通过修复角膜上皮顶端连接复合体抑制新生血管形成。实验显示其疗效显著优于常规滴眼液，为全球第四大致盲眼病——角膜新生血管提供新疗法。
代谢组学研究则助力糖尿病视网膜病变预警。许迅团队与内分泌科合作，发现血糖控制良好者发生视网膜病变（GW-DR）与血乙醇胺（ETN）水平相关。这一生物标志物的发现，为糖尿病眼病高风险人群提供早期干预窗口。谢立信院士在《Science Bulletin》评述中指出，该研究“建立了临床队列-多组学检测-功能验证的创新框架”，推动眼科诊疗向预防医学转型。
优化检查流程的科学实践
面对庞大就诊量，中心通过智慧服务提升体验。患者可通过官网、App或微信小程序预约，选择普通/专家门诊及时间段[[28][130]]。检查前需避免使用眼药水、佩戴隐形眼镜，以防干扰结果。针对跨区域患者，互联网门诊提供远程解读报告服务。
硬件升级同样关键。2023年投入使用的眼科中心大楼配备5700平米GMP中试车间、700平米基因治疗实验室及800平米动物实验平台。从基因测序到类器官模型，从微创手术到人工智能辅助诊断，全链条技术支撑使精准检查成为可能。
结论与展望
上海市人民医院眼科中心以“精准化、智能化、预防化”重构眼科检查范式，其眼内液检测、基因治疗、代谢标志物筛查等创新，不仅提升诊疗效率，更推动眼病防治关口前移。未来研究需聚焦三大方向：
1. 技术转化加速：扩大基因治疗适应证至青光眼等慢性眼病，降低治疗成本；
2. 跨学科融合：深化代谢组学与影像组学联合分析，建立中国人眼病预警模型；
3. 防控体系下沉：通过AI辅助筛查工具覆盖社区，实现“精准检查普惠化”。
正如孙晓东所言：“医学的使命是将‘不可治’变为‘可愈’”。在细胞治疗与人工智能的双重驱动下，这片诞生“东方一只眼”的沃土，正照亮更多患者的视界未来。
